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Cette année, l'objectif de notre équipe est de concevoir et de réaliser un traitement potentiel de l'hémochromatose et des thalassémies en utilisant la biologie synthétique avec la prise en compte de l'aspect humain et l'usage de modèles.

L'équipe

Abstract

Notre projet porte sur le développement d'un nouveau traitement pour les maladies hématologiques causé par une surcharge en fer, tel que l'hémochromatose et les thalassémies. Ces maladies récessives autosomales ont plusieurs symptômes dont la cirrhose, l'arthrite et des insuffisances cardiaques qui résulte de la sur-absorption du fer par le duodénum. Bien qu'il s'agit de maladies génétiques relativement communes, les options de traitement sont limités. Encore aujourd'hui la plupart des patients sont traités par des saignées fréquentes que certains patients ne peuvent supporter. Le but de notre projet est d'attaquer ces maladies à la source en développant une thérapie qui régule l'absorption intestinale du fer.

Nous avons conçu un système FUR (Ferric Uptake Regulation) d'Escherichia coli utilisant un inverseur génétique puis qui produit des sidérophores(des chélateurs de fer) en réponse à une forte concentration de fer. Ces bactéries améliorés sont libérés dans l'intestin du patient en les encapsulant dans une (gélule)qui se dégrade spécifiquement dans le duodénum. Une fois relaché dans l'intestin, la bactérie réagit au fer ambiant en sécrétant une grande quantité de sidérophores, ainsi la chélation du fer prévient son absorption par le patient.

Vue d'ensemble du projet sur le site anglais